Prospect Aldurazyme

Compozitie - Aldurazyme
Aldurazyme este o solutie perfuzabila (picurare in vena) care contine substanta activa laronidaza.

Actiune terapeutica - Aldurazyme
Aldurazyme se utilizeaza la pacientii cu diagnostic confirmat de mucopolizaharidoza de tip I (MPZ I; deficit de α-L-iduronidaza) pentru tratarea simptomelor non-neurologice ale bolii (simptome care nu au legatura cu creierul sau cu nervii). MPZ I este o boala ereditara rara, in care nivelul de activitate al enzimei α-L-iduronidaza este mult redus fata de normal. Acest lucru inseamna ca anumite substante denumite glicozaminoglicani (GAG) nu sunt metabolizate, astfel incat se acumuleaza in majoritatea organelor din organism si produc afectiuni la nivelul acestora. Manifestarile non-neurologice ale MPZ I pot fi ficatul marit, articulatii rigide, care ingreuneaza miscarile, reducerea volumului pulmonar, afectiuni cardiace si afectiuni oculare.

Doze si mod de administrare - Aldurazyme
Tratamentul cu Aldurazyme trebuie supravegheat de un medic care are experienta in tratarea pacientilor care sufera de MPZ I sau de alte boli metabolice ereditare. Aldurazyme trebuie administrat intr-un spital sau intr-o clinica in care este disponibil un echipament de resuscitare, putand fi necesar ca, inainte de perfuzie, pacientilor sa li se administreze anumite medicamente pentru prevenirea unei reactii alergice. Aldurazyme se administreaza o data pe saptamana sub forma de perfuzie. Este destinat pentru tratamentul de lunga durata.

Contraindicatii - Aldurazyme
Aldurazyme nu se administreaza pacientilor care pot prezenta reactii alergice severe (precum reactiile anafilactice) la laronidaza sau la oricare alt ingredient al acestui medicament.

Reactii adverse - Aldurazyme
Cele mai frecvente efecte secundare asociate cu Aldurazyme sunt cauzate mai degraba de perfuzie decat de medicamentul in sine. Unele dintre acestea sunt severe, dar numarul efectelor secundare tinde sa scada cu timpul. Cele mai frecvente efecte secundare la pacientii cu varsta de peste cinci ani (intalnite la mai mult de 1 din 10 pacienti) sunt durerea de cap, greata, durerile abdominale (de burta), eruptiile cutanate, artropatia (degradarea articulatiilor), artralgia (dureri articulare), durerile de spate, durerile la nivelul extremitatilor (maini si picioare), inrosirea tegumentelor, pirexia (febra) si reactiile la locul perfuziei. La pacientii cu varsta de mai putin de cinci ani, cele mai frecvente efecte secundare (observate la mai mult de 1 din 10 pacienti) sunt cresterea tensiunii arteriale, scaderea saturatiei de oxigen (o masura care indica cat de bine functioneaza plamanii), tahicardia (frecventa cardiaca rapida), pirexia si frisoanele.